10年來，科學家已經開發出一系列新型分子靶向藥物，它們的問世改變了成千上萬例難以治療的癌癥病患的現狀。通過癌癥基因檢測，尋找癌癥患者基因改變，并尋找有效藥物已經成為治療常規。

 最近的十年間，大約有40種新型靶向藥物得到批準，其中許多都改變了傳統的治療模式，極大地改善了許多癌癥患者的預后。

1.抗血管生成抑制劑

抗血管生成抑制劑，這是一類旨在減少腫瘤新血管生成的藥物，已成為許多晚期和侵襲性癌癥的成功療法。

FDA批準的此類首款藥物是貝伐單抗，它在2004年被批準用于晚期結直腸癌，此后被用于某些肺癌、腎癌、卵巢癌和腦腫瘤。

隨后，其他血管生成抑制劑藥物如阿西替尼、卡博替尼、帕唑帕尼、瑞格非尼、索拉非尼、舒尼替尼、凡德他尼及阿柏西普相繼被批準用于晚期腎癌、胰腺癌、結直腸癌、甲狀腺癌及胃腸間質瘤和肉瘤的治療。

2.破壞細胞關鍵信號通路

另一類主要的靶向藥物旨在破壞細胞關鍵的信號通路，尤其是控制癌細胞生長的信號網絡，其中一個通路被EGFR蛋白所控制。

首款EGFR藥物是吉非替尼，兩年后，FDA批準了第二款EGFR藥物西妥昔單抗用于治療晚期結直腸癌。在2013年，美國FDA批準了阿法替尼用于攜帶EGFR基因特異突變的晚期NSCLC患者的治療，其他EGFR靶向藥物正在進行臨床試驗研究。

首款HER2藥物曲妥珠單抗與化療聯合使用時可極大改善晚期HER2陽性乳腺癌女性患者的生存，曲妥珠單抗-emtansine (T-DM1)（曲妥珠單抗與一種化療藥物相偶聯）也得到批準。這種聯合治療方案不僅比單一藥物治療更有效。對于經多項既往治療后惡化的HER2陽性乳腺癌來說，這是最優治療方案。

研究者們不斷發現許多癌癥藥物可同時阻斷多種分子靶標或通路，這使得它們成為更有效的抗癌利器，舉例而言，凡德他尼（2011年被批準用于治療甲狀腺癌）可阻斷EGFR、VEGFR（參與腫瘤血管生長的蛋白）以及RET。

結直腸癌藥物瑞格非尼（于2012年得到批準）可阻斷6種不同的癌癥通路：VEGFR1-3、TIE2、PDGFR、FGFR、KIT和RET。

新藥研發的前景極其誘人。2013年和2014年，FDA批準了曲美替尼和達拉菲尼，這兩款藥物可用于BRAF基因特定突變型黑色素瘤的治療，該基因控制著MEK通路。

克唑替尼（于2013年批準）可靶向作用于ALK基因突變的肺癌和兒童癌癥。替西羅莫司（2007年批準）和依維莫司（2012年批準）可阻斷mTOR通路，后者可控制若干癌癥的生長，包括乳腺癌、胰腺癌以及腎癌。

依維莫司是HER2陰性乳腺癌的首款有效的靶向藥物，此種類型占乳腺癌的大部分。依維莫司與芳香酶抑制劑藥物聯合使用被批準用于激素受體陽性、HER2陰性的絕經后晚期乳腺癌患者。

尼羅替尼（2007年批準）和達沙替尼（2010年批準）可靶向作用于BCR-ABL，這種特異性蛋白僅可見于某些類型的白血病。

T細胞在抗癌中扮演了重要角色。2011年，FDA批準伊匹單抗為黑色素瘤的突破性治療藥物。伊匹單抗是一種靶向作用于T細胞CTLA-4蛋白的免疫藥物，后者可抑制T細胞的殺傷作用。

 FDA授予PD-1阻滯劑藥物nivolumab和MK-3475突破性療法稱號，在最近的關于黑色素瘤的早期臨床試驗中，兩者均表現出前所未有的良好的療效（nivolumab還可有效用于腎癌和肺癌的治療）。